Erhverv med at udvikle og sælge medicin er en enorm industri, hvor virksomheder hvert år kommer ind i milliarder i omsætning. Globalt forventes salget af receptpligtige lægemidler at overstige 1,3 bilioner dollar i 2018. Pharma-salget er større end bruttonationalproduktet fra 15 lande, kombineret. For nogle mennesker, især dem med sjældne sygdomme, kan omkostningerne ved disse livsmedicin være kære. Lægemidler til sjældne sygdomme, medicin beregnet til at behandle sygdomme oplevet af kun få mennesker, kan nemt koste godt ind i de seks figurer.
Nogle forsikringsselskaber dækker ikke hele eller en væsentlig del af disse stoffer, hvilket gør det muligt for familier og berørte personer selv at håndtere omkostningerne. Dette er en betydelig økonomisk byrde for mange og har forårsaget en stor undersøgelse over for branchen.
Nogle foranstaltninger er blevet sat i gang for at kompensere for omkostninger, som frivillige organisationer og receptprogrammer. Selv om disse kan være til gavn for nogle, kvalificerer en stor procentdel af mennesker sig ikke og må betale for disse livreddende medicin.
01 Glybera
Dens maker UniQure sagde i 2017, at det ikke ville, at det ikke ville forny lægemidlets markedsføringstilladelse i Europa. På trods af den høje pris, blev Glybera aldrig fanget på grund af ekstremt begrænset patientefterspørgsel.
02 Soliris
Soliris kan koste patienter op til $ 700.000 om året, et effektivt lægemiddel, der anvendes til behandling af paroxysmalt nattlig hæmoglobinuri. Kun 8.000 mennesker i verden har tilstanden. Sygdommen ødelægger røde blodlegemer, hvilket får patienter til at få infektioner, anæmi og blodpropper.
I september 2017 beordrede de canadiske myndigheder fabrikanten Alexion Pharmaceuticals til at sænke prisen på Soliris, der kalder den for stor.
03 Elaprase
Elaprase bruges til at behandle Hunters syndrom, en usædvanlig sjælden tilstand, der kun rammer 500 mennesker i USA, der hæmmer hjernefunktionen og den fysiske udvikling. Den årlige kostpris for lægemidlet er over $ 500.000.
04 Naglazyme
Naglazyme bruges til at behandle Maroteaux-Lamy Syndrome, en tilstand, der påvirker bindevæv. Almindelige symptomer omfatter dværgisme, hæmmet udvikling, hjerteproblemer og hjerneskade. Lægemidlet koster over $ 365.000.
05 Cinryze
Cinryze behandler en tilstand kaldet angioødem, en sygdom, der rammer en ud af 50.000 mennesker i USA. Til en pris på $ 350.000 om året styrer stoffet hævelse af hænder, hals og mave.
06 Folotyn
Folotyn er en terapi for en sjælden form for kræft kaldet T-celle lymfom. Det betragtes som en sidste udvej behandling, der varer i seks uger. Til en pris på over $ 320.000 har det ikke vist sig at forlænge livet i meget lang tid, så det bruges normalt kun under ekstreme omstændigheder.
07 Acthar
Acthar er ordineret til behandling af infantile spasmer eller anfald. Denne tilstand påvirker typisk børn mellem 4 og 11 måneder gamle, men Acthar er godkendt til at behandle børn op til to år. Det bruges også til at behandle forskellige tilstande hos voksne, herunder multipel sklerose. Det koster over 200.000 dollars om året.
En 2017 undersøgelse i Journal of the American Medical Associaton satte spørgsmålstegn ved Acthars effektivitet, hvilket tyder på, at det ikke var mere effektivt end andre billigere behandlinger.
08 Myozyme
Myozyme er en behandling for Pompe, en sjælden og sommetider dødelig sygdom, der angriber hjertet og skeletmusklerne. Når det påvirker spædbørn, rammer dødeligheden ofte det første år. Myozyme er et lysosomalt glykogen-specifikt enzym, der i studier øget overlevelsesevne og reducerede patienter afhænger af ventilatorer. Dens årlige omkostninger er mellem $ 100.000 og $ 300.000 om året. Det findes ikke i øjeblikket i USA